sabato 25 maggio 2013

Pazienti discriminati in Emilia Romagna




Le autorita' sanitarie della regione Emilia Romagna continuano a negare l'accesso ai nuovi farmaci innovativi e salvavita per i pazienti affetti da epatite cronica C. A distanza di sei mesi dall' autorizzazione nazionale all'immissione in commercio dei farmaci telaprevir (Incivo) e boceprevir (Victrelis), pubblicata in GU il 10 dicembre 2012, la regione non rende ancora, di fatto, dispensabili i farmaci ai cittadini residenti nella nostra regione.

Un lunghissimo iter burocratico, organizzativo e pseudo-scientifico impedisce a pazienti con cirrosi epatica da HCV di essere curati e, nella maggioranza dei casi, guariti. Paradossalmente, i medici specialisti dei centri regionali autorizzati alla prescrizione possono finalmente prescrivere i nuovi farmaci, ma solo ai pazienti non-residenti nella regione Emilia Romagna. Da notare che da mesi questi farmaci sono gia' prescrivibili e prescritti in tutte le altre regioni italiane.

Vero e' che questi farmaci sono non solo molto efficaci, ma anche costosi e la regione, giustamente, ritiene di dover regolamentare l'accesso alla loro prescrizione e dispensazione. Peccato che esistano gia' delle precise e restrittive norme nazionali che regolano con esattezza la loro prescrivibilita'. A rendere la cosa ancora piu' complessa, vi e' il fatto che alcune raccomandazioni regionali sono in contrasto con la normativa stabilita a livello nazionale dall' Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), lasciando il medico specialista prescrittore di fronte ad un conflitto deontologico e pratico su come agire.

Altra chicca delle autorita' sanitarie regionali e' stata quella di voler identificare non solo i centri specialistici autorizzati alla prescrizione, come la legge richiede, ma anche di voler identificare, all'interno dei centri, quali medici specialisti potessero o non potessero prescrivere i nuovi farmaci. Tale procedura non e' a norma di legge. Ma l'aspetto piu' patetico della vicenda e' che sono stati pre-autorizzati dalla regione alla prescrizione medici specialisti che non hanno mai trattato in vita loro un paziente con epatite cronica C. Se non si trattasse della salute di pazienti con gravi patologie croniche, la vicenda potrebbe anche apparire comica. Ma si tratta della gestione complessa di malati cronici con gravi patologie in cui i nuovi farmaci possono presentare anche importanti effetti collaterali ed eventi avversi.

Nei lunghi mesi trascorsi dalla pubblicazione in Gazzetta Ufficiale della commercializzazione di telaprevir e boceprevir le responsabilita' dei ritardi non sono probabilmente imputabili solo alle autorita' sanitarie (Carlo Lusenti, Tiziano Carradori e Luisa Martelli in testa), ma anche ai medici specialisti epatologi ed infettivologi che hanno arrendevolmente avallato ritardi moralmente inaccettabili. E' sembrato quasi che il patto fiduciario fra medico e paziente dovesse venire dopo il patto di convenienza con le autorita' regionali.

Da ultimo anche le associazioni dei pazienti sono apparse poco incisive. A parte una lettera inviata all' assessore regionale alle politiche sanitarie da EpaC e Cittadinanza Attiva ai primi di aprile, ben poco clamore si e' visto.

Ricordo, per finire, che ritardare di sei o piu' mesi il trattamento in un paziente con cirrosi epatica C da infezione da HCV puo' significare passare da una condizione di curabilita' e guaribilita' ad una condizione in cui, se compare scompenso epatico o epatocarcinoma, c'e' piu' poco da fare da un punto di vista farmacologico.

Cosi' va la sanita' in Emilia Romagna.


sabato 18 maggio 2013

Gallina vecchia fa buon brodo... perche' lessa!




Grande risalto ha avuto nel mondo universitario la recente sentenza della Corte Costituzionale, su quesito posto dal Consiglio di Stato, che ri-permetterebbe ai professori ordinari di andare in pensione a 72 anni, anziche' a 70. In realta' la cosa e' molto piu' articolata ed un po' diversa nelle procedure. Proviamo a fare un po' di chiarezza.

I docenti universitari sono dipendenti pubblici dello Stato. Il DL n. 503, del 30 dicembre 1992, all' art. 16, recita: "E' in facolta' dei dipendenti [...] di permanere in servizio per un periodo massimo di un biennio oltre i limiti di eta’ per il collocamento a riposo per essi previsti". La legge Gelmini (240/2010), all'art. 25 aveva, di fatto, tolto tale possibilita' ai docenti universitari, con la frase: "L’articolo 16 del decreto legislativo 30 dicembre 1992, n. 503, non si applica a professori e ricercatori universitari". Appare evidente che il disposto della legge Gelmini creava, di fatto, una discriminazione tra i docenti universitari, che sono dipendenti pubblici, e gli altri dipendenti pubblici dello Stato.

La Corte Costituzionale, chiamata a pronunciarsi nei giudizi di legittimità costituzionale dell’articolo 25 della legge 30 dicembre 2010, n. 240, con sentenza n. 83 del corrente anno 2013, "dichiara l’illegittimità costituzionale dell’articolo 25 della legge 30 dicembre 2010, n. 240". In sintesi, l'art. 25 della legge Gelmini non puo' piu' essere messo in atto nei confronti dei docenti universitari. Ma da qui a dire che i professori ordinari vanno di colpo in pensione a 72 anni ci passa un bel po'.

Infatti, il DL 503 del 1992 stabilisce la facolta' ai dipendenti pubblici di fare richiesta alla pubblica amministrazione di permanere in servizio per un biennio oltre l'eta' pensionabile, non la facolta' di rimanere in servizio. Inoltre, sempre lo stesso DL stabilisce chiaramente che "in tal caso e’ data facolta’ all’amministrazione, in base alle proprie esigenze organizzative e funzionali, di accogliere la richiesta in relazione alla particolare esperienza professionale acquisita dal richiedente in determinati o specifici ambiti ed in funzione dell’efficiente andamento dei servizi". Inoltre esiste una tempistica ben precisa: "La domanda di trattenimento va presentata all’amministrazione di appartenenza dai ventiquattro ai dodici mesi precedenti il compimento del limite di eta’ per il collocamento a riposo previsto dal proprio ordinamento".

Proviamo a ricapitolare e ad inserire queste procedure nell'ambito della vita accademica. Il primo passo e' che il professore ordinario, almeno un anno prima del 70^ compleanno, faccia domanda, all' amministrazione dell'Universita', di poter rimanere in servizio per altri due anni. Un professore ordinario ha in genere una scuola, un gruppo di docenti (un po') piu' giovani che collaborano con lui e per lui da diversi anni e che, giustamente, attendono il pensionamento del loro ordinario per fare la meritata ed agognata progressione di carriera. Non credo sia facile per nessun ordinario giustificare e motivare ai propri collaboratori il fatto che lui, di andarsene in pensione al 70^ compleanno, proprio non ne ha intenzione. E che loro, i suoi devoti collaboratori, dovranno attendere altri due anni (come se fossero ancora giovani...).

Il secondo punto spetta all'Universita'. La permanenza in servizio non e' automatica a richiesta. Bensi', come dice la legge, sara' l'amministrazione a vagliare se accogliere o meno tale richiesta, sia sulla base del merito e del valore aggiunto del richiedente, sia sulla base delle proprie esigenze organizzative e funzionali. I Rettori ed i Direttori Generali delle Universita', i Senati Accademici ed i Consigli di Amministrazione dovrebbero, a mio avviso, decidere una linea unitaria e comune, secondo la quale, a parte uniche ed improbabili eccezioni, la proroga biennale non viene concessa. Ed in tal senso, la realta' di Bologna sembra far ben sperare.

Non dimentichiamo che uno dei punti caldi che fecero probabilmente perdere consensi al candidato rettore Giorgio Cantelli Forti fu il suo pronunciamento a favore della permanenza in servizio degli ordinari sino a 72 anni. Credo pertanto che sia utile e doveroso che i membri degli organi accademici, eletti e, soprattutto, desiderosi di essere rieletti in futuro, chiariscano al piu' presto la loro posizione in merito.

Non scarichiamo sulla Corte Costituzionale un' assunzione di responsabilita' che e', a tutti gli effetti, locale ed individuale degli organi accademici.

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sabato 11 maggio 2013

Perche' non possiamo fidarci delle linee guida




Arch Intern Med 2012; 172: 633-634

The Institute of Medicine (IOM) recently updated its standards for guideline development (1). If adhered to, trustworthy guidelines should follow. Trustworthiness connotes integrity, dependability, and reliability. Unfortunately, in guidelines we cannot trust.

In the late 1990s, 2 colleagues and I critically appraised a broad set of published guidelines and found that guidelines adhered to less than half of the methodological standards for guideline development (2). We opined that since the guideline industry was in its infancy, over time developers would adhere to recommended standards of guideline development. As demonstrated by Kung et al (3) in this issue of the Archives, guidelines are still not following guidelines.

Kung et al (3) scrutinized 114 guidelines published in the National Guidelines Clearinghouse against 18 of the standards recently set forth by the IOM (1). Despite some methodological limitations, Kung et al found that the overall median number of IOM standards satisfied was only 8 of 18 (44.4%) - unfortunately, a rate similar to what we found in 1999 (43.1%). While we found some improvement over time, Kung et al did not. The same problems that have plagued guideline development continue to plague guide line development; namely, their variable and opaque development methods, their often conflicted and limited panel composition, and their lack of significant external review by stakeholders throughout the development process. As a result, the trustworthiness of guidelines is limited.

Guideline panel membership is a main determinant of the trustworthiness of guidelines. Most panels are composed of single-specialty clinicians sharing similar values and biases. Converting data into recommendations requires subjective judgments; the value structure of the panel molds those judgments. Different panels reviewing seemingly the same data can make disparate recommendations on the same topic because they value different things (4). Unfortunately, few guideline panels explicitly state their value structure, leaving clinicians and patients unsure of which guideline to follow (2).

An even more problematic issue for guideline consumers is determining the role conflicts of interest (COIs) played in the development of the guideline. Conflicts of interest are common and can be intellectual or financial. They can influence all steps in the guideline development process. Kung et al (3) found that less than half of the guidelines gave any information on panel members’ conflicts of interest, with subspecialty societies being least likely to report conflicts of interest (3). Moreover, 71.4% of the guideline chairpersons and 90.5% of co-chairpersons had COIs.

The IOM recommends that a minority of panel members have any COIs and that the chairs and cochairs should have no COIs (1). While I laud this ideal we have little evidence regarding the impact on guideline quality and the resulting recommendations by policies prohibiting relations with industry, and there is the potential cost of the loss of subject expertise on guideline panels. Disclosure alone is insufficient to protect against COIs. I favor an approach championed by the American College of Chest Physicians’ Antithrombotic Guidelines, in which panel members with significant COIs do not participate in discussions or voting on recommendations for which they have COIs but may offer written input so that clinical and research expertise is maintained (5).

A closely related topic that limits guideline trustworthiness is the often single subspecialty panel composition. Members of a clinical specialty are likely to recommend interventions for which their specialty serves a role. One needs to look no further than prostate cancer screening guidelines for evidence of this. Groups without multidisciplinary membership tend to develop more recommendations that are not evidence based (6). Guideline development is complex, as is patient care. Expertise is needed in both clinical and nonclinical disciplines (eg, methodological experts, decision scientists, health econo- mists). Clinical expertise should include both generalists and subspecialists because each possesses different vantage points for the same clinical problem. Moreover, guidelines tend to be focused on single diseases, and generalist input is needed to temper the recommendations for patients with multiple morbidities. In an era of patient-centered care, patients or patient representative should be included on guideline development panels because they offer perspectives that clinicians and scientists can’t. Unfortunately, Kung et al (3) found that few guidelines included information scientists, and even fewer included patients or patient representatives. They found that sub-specialty societies tended to satisfy fewer methodological standards.

Finally, guidelines could become more trustworthy if there was better external review by relevant stakeholders throughout each step of the development process and if greater scrutiny was given by editorial boards. Most guidelines undergo limited review during their development process. It is left up to the individual panels to ensure that trustworthy development methods are used. The near-finished product is released for review either to the public and/or to editorial boards of journals. While comments are solicited, it is unclear how (or if any) of these are incorporated into revisions of the guideline. While Kung et al (3) did not study this aspect of guideline development, we found that only a third of guidelines specified how they were reviewed prior to publication (2).

Editorial boards are complicit in the promulgation of untrustworthy guidelines. Why do they publish guidelines that do not meet development standards? There has been no change in guideline quality over the past decade and a half (2, 3). This is inexcusable because development standards are not new and the major guideline developers are largely unchanged. Until editors demand that guidelines follow development standards, what will continue to be produced are biased, minimally applicable, untrustworthy consensus statements.

We have called for guideline development to again be centralized (7). The IOM disagreed, valuing diversity of developers and the “unique relationships each has with its constituency, relevant experts, practitioners, and funding sources.” (1)(p188). Doing things the same way and expecting different results is irrational. We have multiple guidelines on the same topic, making conflicting recommendations developed by panels with COIs due to these same “unique relationships.” We wouldn’t need multiple guideline developers if guidelines were centrally commissioned on topics that needed guidelines and were developed by multidisciplinary panels composed of all the relevant stakeholders. Furthermore, these panels should be guided and held accountable to internationally agreed-on standards for guideline development (8). Efficiency would be improved, funding could be focused on high-value health care, and COIs could be better managed. While I recognize the IOM’s contention that organizations have multiple goals in creating guidelines (education, reductions in unjustified practice variation, meeting the needs of its members, assuring the role of a specialty in treating a condition), I contend there should be but 1 goal for guidelines: the enhancement of health care quality and outcomes.

What will the next decade of guideline development be like? I am not optimistic that much will improve. No one seems interested in curtailing the out-of-control guideline industry. Guideline developers seem set in their ways. I agree with the IOM that the Agency for Healthcare Research and Quality (AHRQ) should require guidelines to indicate their adherence to development standards. I think a necessary next step is for the AHRQ to certify guidelines that meet these standards and allow only certified guidelines to be published in the National Guidelines Clearinghouse. Currently, readers cannot rely on the fact that a guideline is published in the National Guidelines Clearinghouse as evidence of its trustworthiness, as demonstrated by Kung et al (3). I hope efforts by the Guidelines International Network are successful, but until then, in guidelines we cannot trust.

Terrence Shaneyfelt, MD, MPH

Author Affiliation: Department of Veterans Affairs and the University of Alabama at Birmingham, Birmingham.

1. IOM (Institute of Medicine). Clinical Practice Guidelines We Can Trust. Wash- ington, DC: National Academies Press; 2011.
2. Shaneyfelt TM, Mayo-Smith MF, Rothwangl J. Are guidelines following guide- lines? the methodological quality of clinical practice guidelines in the peer- reviewed medical literature. JAMA. 1999;281(20):1900-1905.
3. Kung J, Miller RR, Mackowiak PA. Failure of clinical practice guidelines to meet Institute of Medicine standards: two more decades of little, if any, prog- ress [published online October 22, 2012]. Arch Intern Med. 2012;172(21): 1628-1633.
4. Matthys J, De Meyere M, van Driel ML, De Sutter A. Differences among in- ternational pharyngitis guidelines: not just academic. Ann Fam Med. 2007; 5(5):436-443.
5. Guyatt G, Akl EA, Hirsh J, et al. The vexing problem of guidelines and con- flict of interest: a potential solution. Ann Intern Med. 2010;152(11):738-741.
6. Fretheim A, Schu¨ nemann HJ, Oxman AD. Improving the use of research evi- dence in guideline development, 5: group processes. Health Res Policy Syst. 2006;4:17.
7. Shaneyfelt TM, Centor RM. Reassessment of clinical practice guidelines: go gently into that good night. JAMA. 2009;301(8):868-869.
8. Qaseem A, Forland F, Macbeth F, Ollenschla¨ger G, Phillips S, van der Wees P; Board of Trustees of the Guidelines International Network. Guidelines In- ternational Network: toward international standards for clinical practice guidelines. Ann Intern Med. 2012;156(7):525-531.